Myelofibros (MF) är en sällsynt typ av cancer där en ansamling av ärrvävnad hindrar din benmärg från att skapa tillräckligt med friska röda blodkroppar. Detta kan orsaka symtom som extrem trötthet och blåmärken.
MF kan också orsaka ett lågt antal blodplättar i blodet, vilket kan leda till blödningsstörningar. Många personer med MF har också en förstorad mjälte.
Traditionella behandlingar syftar till att hantera symtomen på MF och minska storleken på din mjälte. Kompletterande terapier kan lindra några av dina symtom och förbättra din livskvalitet.
Här är en närmare titt på de tillgängliga behandlingarna för MF.
Finns det ett botemedel mot myelofibros?
Det finns för närvarande inga mediciner som botar myelofibros. Allogen hematopoietisk stamcellstransplantation är den enda behandlingen som kan bota MF eller avsevärt förlänga överlevnaden för personer med MF.
Stamcellstransplantationer innebär att onormala stamceller i benmärgen ersätts med en infusion av stamceller från en frisk donator.
Förfarandet har betydande och potentiellt livshotande risker. Det rekommenderas vanligtvis bara för yngre människor utan andra redan existerande hälsotillstånd.
Behandling av myelofibros med medicinering
Din läkare kan rekommendera ett eller flera läkemedel för att behandla symtom eller komplikationer av MF. Detta inkluderar anemi, förstoring av mjälten, nattliga svettningar, klåda och benvärk.
Läkemedel för att behandla MF inkluderar:
- kortikosteroider, såsom prednison
- erytropoiesstimulerande medel
- androgenterapier, såsom danazol
- immunmodulatorer, inklusive talidomid (talomid), lenalidomid (revlimid) och pomalidomid (pomalyst)
- kemoterapi, inklusive hydroxiurea
- JAK2-hämmare, såsom ruxolitinib (Jakafi) och fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib är det första läkemedlet som godkänts av Food and Drug Administration (FDA) för behandling av mellanliggande och högrisk MF. Ruxolitinib är en riktad behandling och en JAK2-hämmare. Mutationer i JAK2-genen har associerats med att utveckla MF.
Fedratinib (Inrebic) godkändes av FDA 2019 för att behandla vuxna med mellanliggande 2 och högrisk primär eller sekundär MF. Fedratinib är en mycket selektiv JAK2-kinashämmare. Det är för personer som inte svarar på behandling med ruxolitinib.
Blodtransfusioner
Du kan behöva blodtransfusion om du är anemisk på grund av MF. Regelbundna blodtransfusioner kan öka antalet röda blodkroppar och minska symtom som trötthet och lätt blåmärken.
Stamcellstransplantationer
MF utvecklas när en stamcell som producerar blodceller skadas. Det börjar producera omogna blodkroppar som byggs upp och orsakar ärrbildning. Detta hindrar din benmärg från att producera friska blodkroppar.
En stamcellstransplantation, även känd som en benmärgstransplantation, är en potentiellt botande behandling som behandlar detta problem. Din läkare måste bedöma din individuella risk för att avgöra om du är en bra kandidat för ingreppet.
Innan en stamcellstransplantation får du kemoterapi eller strålning. Detta blir av med återstående cancerceller och ökar oddsen för att ditt immunsystem kommer att acceptera donatorceller.
Din vårdgivare överför sedan benmärgsceller från en givare. Givarens friska stamceller ersätter de skadade stamcellerna i benmärgen och producerar friska blodkroppar.
Stamcellstransplantationer medför betydande och potentiellt livshotande risker. Läkare rekommenderar vanligtvis bara proceduren för personer med mellanliggande och högrisk MF som är under 70 år och som inte har några andra existerande hälsotillstånd.
En ny typ av allogen stamcellstransplantation med reducerad intensitet (icke-myeloablativ) kräver lägre doser kemoterapi och strålning. Det kan vara bättre för äldre individer.
Kirurgi
Blodceller produceras normalt av benmärg. Ibland producerar lever och mjälte hos dem med MF blodkroppar. Detta kan göra att levern och mjälten växer sig större än normalt.
En förstorad mjälte kan vara smärtsam. Läkemedel hjälper till att minska mjälte. Om mediciner inte räcker kan din läkare rekommendera operation för att ta bort mjälten. Denna procedur kallas en splenektomi.
Behandlingsbiverkningar
Alla MF-behandlingar kan orsaka biverkningar. Din läkare kommer noga att väga riskerna och fördelarna med potentiella behandlingar innan du rekommenderar ett tillvägagångssätt.
Det är viktigt att du pratar med din läkare om eventuella biverkningar du får i behandlingen. Din läkare kanske vill ändra din dos eller byta till ett nytt läkemedel.
De biverkningar du kan uppleva beror på din MF-behandling.
Androgenterapier
Androgentherapies kan orsaka leverskador, ansiktshårtillväxt hos kvinnor och tillväxt av prostatacancer hos män.
Kortikosteroider
Biverkningar av kortikosteroider beror på medicinering och dosering. De kan inkludera högt blodtryck, vätskeretention, viktökning och humör- och minnesproblem.
Långsiktiga risker med kortikosteroider inkluderar osteoporos, benfrakturer, högt blodsocker och ökad risk för infektioner.
Immunmodulatorer
Dessa läkemedel kan öka antalet vita blodkroppar och blodplättar. Detta kan leda till symtom som förstoppning och en stickande känsla i händer och fötter. De kan också orsaka allvarliga fosterskador under graviditeten.
Din läkare kommer att noggrant övervaka antalet blodkroppar och kan ordinera dessa läkemedel i kombination med en lågdossteroid för att minimera riskerna.
JAK2-hämmare
Vanliga biverkningar av JAK2-hämmare inkluderar en minskad nivå av blodplättar och anemi. De kan också orsaka diarré, huvudvärk, yrsel, illamående, kräkningar, huvudvärk och blåmärken.
Fedratinib kan i sällsynta fall orsaka allvarlig och potentiellt dödlig hjärnskada som kallas encefalopati.
Kemoterapi
Kemoterapi riktar sig mot snabbt delande celler, som inkluderar hårceller, nagelceller och celler i matsmältnings- och reproduktionskanalen. Vanliga biverkningar av kemoterapi inkluderar:
- Trötthet
- håravfall
- förändringar i hud och naglar
- illamående, kräkningar och aptitförlust
- förstoppning
- diarre
- viktförändringar
- humörförändringar
- fertilitetsproblem
Splenektomi
Avlägsnande av mjälten ökar risken för infektioner och blödningskomplikationer, inklusive blodproppar. Blodproppar kan leda till en potentiellt dödlig stroke eller lungemboli.
Stamcellstransplantationer
Benmärgstransplantationer kan orsaka en livshotande biverkning som kallas transplantat-mot-värdsjukdom (GVHD), när givarens immunceller angriper dina friska celler.
Läkare försöker förhindra att detta händer med förebyggande behandlingar, inklusive att ta bort T-celler från givartransplantatet och använda mediciner för att undertrycka T-cellerna i transplantatet.
GVHD kan påverka din hud, mag-tarmkanalen eller levern under de första 100 dagarna efter transplantationen. Du kan uppleva symtom inklusive hudutslag och blåsor, illamående, kräkningar, magkramper, aptitlöshet, diarré och gulsot.
Kronisk GVHD kan involvera ett eller flera organ och är den främsta dödsorsaken efter en stamcellstransplantation. Symtom kan påverka munnen, huden, naglarna, håret, mag-tarmkanalen, lungorna, levern, musklerna, lederna eller könsorganen.
Din läkare kan rekommendera att du tar kortikosteroider som prednison eller en aktuell steroidkräm. De kan också ordinera ruxolitinib för akuta symtom.
Kliniska tester
Kliniska prövningar fortsätter att leta efter nya MF-behandlingar. Forskare testar nya JAK2-hämmare och undersöker om kombination av ruxolitinib med andra mediciner kan förbättra resultaten för personer med MF.
En sådan klass av läkemedel är histondeacetylas (HDAC) -hämmare. De spelar en roll i genuttryck och kan behandla MF-symtom när de paras ihop med ruxolitinib.
Andra försök testar antifibrotiska medel för att se om dessa läkemedel förhindrar eller omvänd fibros vid myelofibros. Telomerashämmare imetelstatis studeras för att förbättra benmärgsfibros och funktion och blodkroppsantal hos personer med MF.
Om du inte svarar bra på en behandling kan du få tillgång till nyare behandlingar genom att gå med i en klinisk prövning. Dussintals kliniska prövningar rekryterar eller utvärderar aktivt myelofibrosbehandlingar.
Naturläkemedel
Myelofibros är en kronisk sjukdom som kräver medicinsk intervention. Inga homeopatiska eller naturliga botemedel är bevisade myelofibrosbehandlingar. Fråga alltid din läkare innan du tar några örter eller kosttillskott.
Vissa näringsämnen som stöder produktion av röda blodkroppar kan minska risken och symtomen på anemi. De kommer inte att behandla den underliggande sjukdomen. Fråga din läkare om du ska ta något av följande tillskott:
- järn
- folsyra
- vitamin B-12
Att äta en balanserad kost och träna regelbundet kan hjälpa till att minska stress och hålla din kropp på en mer optimal nivå.
NUTRIENT-testforskare hoppas att en medelhavsdiet kan sänka inflammation i kroppen för att minska risken för blodproppar, onormala blodvärden och mjälteförändringar hos personer med myelofibros. Medelhavsdieten är rik på färska, antiinflammatoriska livsmedel inklusive olivolja, nötter, baljväxter, grönsaker, frukt, fisk och fullkornsprodukter.
En labstudie föreslog det traditionella kinesiska örtmedlet som kallas danshen eller red salvia (Salvia miltiorrhiza bunge) kan teoretiskt påverka signalvägarna för myelofibros. Örten har inte studerats hos människor och den har inte utvärderats av FDA för säkerhet och effektivitet. Tala alltid med din läkare innan du testar något tillskott.
Forskning
Två läkemedel har redan genomgått kliniska test i tidigt stadium och är nu i fas III kliniska prövningar. Pacritinib är en oral kinashämmare med specificitet för JAK2 och IRAK1. Momelotinib är en JAK1-, JAK2- och ACVR1-hämmare som kommer att jämföras med ruxolitinib i en fas III-studie.
Interferon-alfa har redan använts för att behandla personer med MF. Det har visat sig potentiellt minska produktionen av blodkroppar genom benmärgen. Mer forskning är nödvändig för att fastställa dess långsiktiga säkerhet och effektivitet.
Imetelstat är en telomerashämmare i fas II-testning för mellan-2 eller högrisk MF-individer för vilka JAK-hämmare inte fungerade. Agenten har visat lovande resultat, även om större kliniska prövningar behövs.
Syn
Det kan vara svårt att förutsäga utsikterna och överlevnaden med myelofibros. Många har MF i många år utan att uppleva några symtom.
Överlevnad varierar beroende på typ av MF, oavsett om det är låg risk, medelrisk eller hög risk.
En studie visade att personer med låg risk MF var lika benägna att leva under de fem åren efter diagnosen som den allmänna befolkningen, varefter överlevnaden minskade. Det fann att personer med hög risk MF levde i upp till sju år efter diagnos.
Det enda behandlingsalternativ som potentiellt kan bota MF är en stamcellstransplantation. Viss forskning tyder på att nyligen godkända läkemedel inklusive ruxolitinib kan förlänga överlevnaden med några år. Många kliniska prövningar fortsätter att studera potentiella MF-behandlingar.
Takeaway
Ett antal MF-behandlingar är effektiva för att hantera symtom och förbättra din livskvalitet.
Läkemedel inklusive immunmodulatorer, JAK2-hämmare, kortikosteroider och androgenterapier hjälper till att hantera symtom. Du kan också behöva kemoterapi, blodtransfusioner eller en splenektomi.
Tala med din läkare om dina symtom och låt dem alltid veta om du funderar på att ta ett nytt läkemedel eller tillskott.
