På ett flyg för inte så länge sedan stötte jag på en Tid tidningsberättelse om genredigering och en potentiell framtid där människor kan skära ut de dåliga delarna av vårt DNA för att undvika hälsotillstånd som diabetes och dess komplikationer.
Det här kan verka som ett futuristiskt grepp om det nuvarande läget för forskning, men det är ingen anledning att tro att det kan vara möjligt någon dag snart. Faktum är att det redan pågår arbete med att använda genredigering i forskning mot ett ”biologiskt” diabetesläkemedel. Inte skojar!
Den 18 september tillkännagav det internationella biofarmföretaget CRISPR Therapeutics och San Diego-baserade regenerativa läkemedelsföretag ViaCyte sitt samarbete med genredigering för att komplettera kapsling av öceller, som har potential att skydda de transplanterade betacellerna från det oundvikliga immunsystemattacken som normalt dödar av dem.
Kom ihåg att ViaCyte är den start som har arbetat i flera år på en implanterbar enhet som inkapslar nyutvecklade insulinproducerande celler som kan ta tag i en persons kropp för att börja reglera glukos och insulin igen. Deras Encaptra-enhet har gjort rubriker och skapat mycket spänning i D-gemenskapen, särskilt det senaste året när ViaCyte äntligen fick FDA OK för sina första kliniska studier på människa.
Enligt Tid, det fem år gamla konceptet CRISPR-Cas9 “omvandlar forskningen till hur man behandlar sjukdomar, vad vi äter och hur vi genererar el, bränner våra bilar och till och med sparar hotade arter. Experter tror att CRISPR kan användas för att omprogrammera cellerna inte bara hos människor utan också i växter, insekter - praktiskt taget vilken bit DNA som helst på planeten. ”
Wow! Nu, i samarbete, säger de två företagen: "Vi tror att kombinationen av regenerativ medicin och genredigering har potential att erbjuda hållbara, botande terapier till patienter i många olika sjukdomar, inklusive vanliga kroniska sjukdomar som insulinbehov av diabetes."
Men hur verkligt är det här? Och hur mycket hopp ska vi PWD (personer med diabetes) hänga på begreppet genredigering för att få slut på vår sjukdom?
Omprogrammering av DNA
Idén med genredigering syftar naturligtvis till att "omprogrammera vårt DNA" - livets grundläggande byggstenar.
Forskare vid MIT och Harvards Broad Institute utvecklar ett verktyg som kan omprogrammera hur delar av DNA reglerar och uttrycker sig - vilket möjligen banar väg för genmanipulation för att förhindra kroniska tillstånd.
Det finns etiska överväganden med allt detta, för att vara säker. En internationell kommitté i USANational Academy of Sciences (NAS) och National Academy of Medicine i Washington, DC, utfärdade en rapport i början av 2017 som i grunden gav gult ljus för att fortsätta med embryonal genredigeringsforskning, men på en försiktig och begränsad basis. Rapporten konstaterade att denna typ av framtida redigering av mänsklig gen kan tillåtas någon dag, men bara efter mycket mer risk-nytta-forskning och "bara av tvingande skäl och under strikt tillsyn."
Det är någon som gissar vad det kan betyda, men en tanke är att det kan vara begränsat till par som båda har en allvarlig genetisk sjukdom och vars enda sista utväg för att få ett friskt barn kan vara denna typ av genredigering.
När det gäller genredigering i celler hos patienter som lever med sjukdomar pågår redan kliniska prövningar på HIV, hemofili och leukemi. Befintliga regleringssystem för genterapi är tillräckligt bra för att övervaka det arbetet, konstaterade kommittén, och medan genmanipulation ”inte borde fortsätta just nu”, sa kommittépanelen att forskning och diskussioner borde fortsätta.
Denna typ av genredigeringsforskning pågår på ett antal fronter, inklusive några diabetesspecifika projekt:
- Med hjälp av CRISPR har forskare korrigerat den genetiska defekten i Duchennes muskeldystrofi hos möss och avaktiverat 62 gener hos grisar så att organ som odlas i djuren, såsom hjärtklaffar och levervävnad, inte kommer att avvisas när forskare är redo att transplantera dem till människor.
- Denna berättelse från december 2016 rapporterar att vid Lunds universitets diabetescenter i Sverige har forskare använt CRISPR för att "stänga av" en av de gener som tros spela en roll för att orsaka diabetes, effektivt minska beta-celldöd och öka insulinproduktionen i bukspottkörteln. .
- På New York Citys Memorial Sloan Kettering Cancer Center utvecklar biologen Scott Lowe terapier som slår på och av gener i tumörceller för att göra det lättare för immunsystemet att förstöra.
- Malariaforskare undersöker ett antal sätt som CRISPR kan användas för att manipulera myggor för att göra dem mindre benägna att överföra sjukdomen. detsamma händer med möss som överför bakterier som orsakar Lyme-sjukdomen.
- Denna forskning från 2015 drar slutsatsen att denna typ av genredigeringsverktyg kommer att bli mer exakt och hjälpa oss att bättre förstå diabetes under de kommande åren, och en ny studie som publicerades i mars 2017 visar löftet om genterapi med denna teknik för att potentiellt bota T1D någon gång ( !), men det har hittills bara studerats i djurmodeller.
- Även det Boston-baserade Joslin Diabetes Center har intresse för detta genredigeringsbegrepp och arbetar för att skapa ett kärnprogram fokuserat på denna typ av forskning.
Också på diabetesforskningsfronten söker program som TrialNet aggressivt vissa autoimmuna biomarkörer för att spåra genetiken hos T1D genom familjer, för att rikta tidig behandling och till och med framtida förebyggande.
Samtidigt rapporteras att dessa nya genredigeringsmetoder har potential att förbättra hälsan och välfärden hos livsmedelsproducerande djur - till exempel hornlösa nötkreatur, grisar som är resistenta mot afrikansk svinpest eller reproduktions- och andningsvirus hos svin - och ändra specifika egenskaper hos livsmedelsplantor eller svampar, till exempel icke-brunande svampar.
En biologisk vs funktionell botemedel mot diabetes
Före samarbetet med CRISPR kallades ViaCytes tillvägagångssätt som ett "funktionellt botemedel", eftersom det bara kunde ersätta de saknade insulincellerna i en PWD-kropp, men inte ta itu med de autoimmuna rötterna av sjukdomen. Men genom att arbeta tillsammans kan de göra båda, för att sträva efter en riktig "biologisk bot".
”Den samlade kraften i detta samarbete ligger i expertisen från båda företagen, säger ViaCyte VD och koncernchef Dr. Paul Laikind.
Han säger att samarbetet fortfarande är i ett tidigt skede, men är ett spännande första steg på vägen mot att skapa en stamcell härledd produkt som kan motstå immunsystemattack - i grunden genom att omarbeta cellernas DNA för att undvika immunsystemattacken.
Okej, vi kan inte låta bli att påminna om hur allt detta påminner om romanen Modig ny värld och designern baby kontroverser, vilket får en att fundera över etiken: Är det rätt att blanda sig med aspekter av mänskligheten vi inte gillar, att sträva efter hälsa "perfektion"?
Inte för att gå för djupt in i politik eller religion här, men helt klart vill vi alla ha botemedel mot diabetes och andra sjukdomar. Ändå är vi villiga (eller krävda) att "spela Gud" för att komma dit? Mat för eftertanke, för att vara säker.
