Behandlingsalternativ för Waldenstrom Macroglobulinemia

Översikt

Waldenstrom macroglobulinemia (WM) är en sällsynt, långsamt växande typ av icke-Hodgkins lymfom (blodcancer). Människor med denna cancer har höga nivåer av vita blodkroppar och ett onormalt protein som kallas monoklonalt immunglobulin M (IgM) i benmärgen.

Det finns inget botemedel mot WM, men många olika behandlingar finns tillgängliga för att hantera symtom och förhindra komplikationer.

Olika typer av läkare kan ge dig vård under din behandlingsresa med WM. Ditt vårdteam kan inkludera läkare som är specialiserade på behandling av cancer (onkologer) och läkare som behandlar blod- och benmärgsstörningar (hematologer), bland andra.

Vakande väntan

Om blodprov visar tecken på WM, men du inte har några symtom, kanske du inte behöver behandling. Istället kan din läkare föreslå regelbundna besök och blodprov. Detta kallas vakande väntan eller övervakning.

Vakande väntan på WM inkluderar läkarbesök och blodprover ungefär var 1-2 månad.

Vissa personer med denna typ av blodcancer övervakas noga av läkare i flera år utan att behöva någon behandling. Studier tyder på att det att vänta på att börja behandlingen tills du visar symtom inte påverkar din syn, enligt American Cancer Society.

Riktad terapi

Riktad terapi använder läkemedel som fokuserar på proteiner eller andra ämnen i cancerceller för att hindra dem från att växa. Till skillnad från kemoterapi skonar det friska celler. Vanliga typer av riktad terapi för WM inkluderar:

Rituximab (Rituxan). Detta läkemedel riktar sig mot ett ämne i cancerceller som kallas CD20. Det dödar cancerceller och gör det mer sannolikt att de återstående förstörs av kemoterapi.

Rituximab är ofta det första läkemedlet som används för att behandla WM, även om Food and Drug Administration (FDA) inte specifikt har godkänt det för det ändamålet. Denna praxis är känd som "off-label" användning. Det har FDA-godkännande när det används i kombination med läkemedlet ibrutinib (Imbruvica).

Läkemedlet ges genom infusion i en ven (IV), vanligtvis i armen. Din läkare kan ordinera det ensam eller med kemoterapidroger. Forskning visar att rituximab fungerar bättre när du tar det med kemoterapidroger. Att ta det av sig själv (monoterapi) kan orsaka att IgM-nivåerna stiger, vilket gör att ditt blod blir tjockt.

Biverkningar inkluderar feber, huvudvärk, magbesvär, utslag och trötthet.

Andra läkemedel mot CD20. Om rituximab orsakar allvarliga biverkningar kan din läkare prova ett annat läkemedel som riktar sig till CD20, till exempel:

• ofatumumab (Arzerra)
• obinutuzumab (Gazyva)
• rituximab-abbs (Truxima)

Ibrutinib (Imbruvica). Detta är det första läkemedlet som FDA specifikt har godkänt för att behandla WM. Det riktar sig mot ett protein som kallas Brutons tyrosinkinas (BTK), vilket hjälper cancerceller att växa. Ibrutinib är ett piller du tar en gång om dagen. Din läkare kan ordinera det ensam eller med rituximab.

Biverkningar inkluderar lågt antal röda och vita blodkroppar, förändringar i hjärtslag (arytmi), diarré, förstoppning, magbesvär och infektion.

Proteasomhämmare. Dessa läkemedel blockerar proteiner som cancerceller behöver leva. De används för att behandla multipelt myelom, men de kan också hjälpa vissa personer med WM.

Två exempel är carfilzomib (Kyprolis) och bortezomib (Velcade). Båda ges genom infusion genom en ven. Men bortezomib kan också ges som ett skott under huden.

Biverkningar inkluderar lågt blodtal, illamående och smärta och domningar i fötter och ben på grund av nervskador.

mTOR-hämmare. Everolimus (Afinitor) är ett piller som blockerar proteinceller behöver växa och dela. Din läkare kan ordinera detta om andra riktade mediciner för WM inte fungerar.

Biverkningar inkluderar infektioner, utslag, diarré, munvärk och trötthet.

Kemoterapi

Kemoterapi är användningen av läkemedel för att döda cancerceller. Till skillnad från riktad behandling söker kemoterapi inte specifika ämnen på cancerceller. Så friska celler dödas ofta också under kemoterapi.

Kemoterapidroger som har använts för att behandla WM inkluderar:

• bendamustine (Treanda)
• kladribin (Leustatin)
• cyklofosfamid (Cytoxan)
• doxorubicin (Adriamycin)
• fludarabin (Fludara)
• vinkristin (Oncovin)

Din läkare kan ge dig en kombination av kemoterapidroger eller ordinera dem med en riktad behandling som rituximab.

Om du får en benmärgstransplantation (stamcell) kan du få kemoterapi med hög dos först.

Kemoterapi kan orsaka en farlig minskning av nivåerna av vita blodkroppar, vilket kan leda till blödning, blåmärken och öka risken för infektion. Andra vanliga biverkningar av kemoterapi inkluderar:

• håravfall
• Trötthet
• munsår
• illamående
• kräkningar

Immunterapi

Immunterapidroger gör ditt immunförsvar starkare så att det bättre kan bekämpa cancer. De används ofta för att behandla multipelt myelom, men läkare ordinerar dem ibland också till personer med WM. Immunterapi läkemedel kallas också immunmodulatorer (IMiDs). Exempel inkluderar:

• talidomid (talomid)
• pomalidomid (Pomalyst)

Allvarliga fosterskador kan uppstå om du tar dessa läkemedel under graviditeten.

Andra alternativ

Blodfiltrering (plasmautbyte eller plasmaferes). En vanlig komplikation av WM är förtjockning av blodet (hyperviskositet), vilket kan leda till stroke och organskador.

Om du har symtom på denna komplikation behöver du behandling för att filtrera ditt blod och omvända symtom. Denna blodfiltreringsbehandling kallas plasmautbyte eller plasmaferes.

Under plasmaferes placerar en vårdgivare en IV-linje i en ven i armen och ansluter den till en maskin. Ditt blod strömmar genom IV till maskinen, där IgM-proteinet avlägsnas. Det friska blodet flyter tillbaka från maskinen in i kroppen genom en annan IV-linje.

Plasmaferes tar några timmar. Du kan lägga dig eller ligga i en stol. Du kan få en blodförtunnare för att förhindra koagulering.

Stamcellstransplantation (benmärgstransplantation). Under en stamcellstransplantation ersätts sjuk benmärg med friska blodstamceller. Stamceller hjälper frisk benmärg att växa. Högdos kemoterapi ges vanligtvis först för att rensa den befintliga benmärgen.

Om du är en yngre vuxen med WM och andra behandlingar inte har fungerat kan din läkare föreslå en stamcellstransplantation. Stamcellstransplantation är dock inte en vanlig behandling för WM. De flesta med denna sällsynta blodcancer är över 60 år, och de allvarliga riskerna med transplantation överväger fördelarna.

Avlägsnande av mjälte (splenektomi). Om din blodcancer orsakar smärtsam, svullen mjälte och läkemedel inte har hjälpt kan din läkare föreslå att du tar bort den. Detta är dock inte en vanlig behandling för WM.

Kostnad för behandling

Cancerbehandling kan vara dyrt. Om du behöver behandling för WM, var inte rädd att prata med din läkare om kostnaden för din vård. Att prata om kostnad är en viktig del av cancervård av hög kvalitet, enligt American Society of Clinical Oncology (ASCO).

Din läkare kan kanske erbjuda kostnadsbesparande tips eller rekommendera sätt att få ekonomiskt stöd. Om du har sjukförsäkring är det alltid en bra idé att kontakta ditt försäkringsbolag före behandlingen för att avgöra vad som täcks. Det kan vara utmanande att förstå vad som täcks av din sjukförsäkring.

Om du inte har råd med behandling kan du kontakta läkemedelsproducenten. Vissa företag erbjuder hjälpprogram för att minska kostnaderna.

Livsstiltips

Om du får behandling för WM kan din läkare också rekommendera livsstilsförändringar för att hjälpa dig att må bättre och förbättra din livskvalitet. Ibland kallas detta palliativ vård. Palliativ vård är vilken behandling som helst som hjälper:

• lindra dina symtom och behandlingsbiverkningar
• förbättra din livskvalitet
• stödja dig och din familj under din cancerresa

Livsstilsförändringar och palliativ vård för WM kan innefatta:

• Kostförändringar. Cancer och dess behandlingar kan påverka din aptit och få dig att gå ner i vikt. Munsår och illamående från kemoterapi kan göra det svårt att äta. Drycker med högt kaloriinnehåll och höga proteiner som milkshakes och flytande kosttillskott i burk kan ge viktiga näringsämnen och återställa energi. Om du inte kan äta stora måltider kan du prova att äta små proteinrika snacks hela dagen, som yoghurt, flingor eller ost och kex. Undvik krispiga och sura livsmedel som kan irritera ont i munnen.
• Avkopplingstekniker. Avslappnande aktiviteter och övningar som yoga och tai chi kan hjälpa till att lugna stress och hantera cancersmärta. Även att ta några djupa andetag för att tysta ditt sinne kan minska spänningen, förbättra sömnen och få vissa behandlingar att fungera bättre.
• Känslostöd. Det är normalt att känna sig stressad, orolig eller deprimerad om du eller en älskad har cancer. Att komma i kontakt med och prata med andra som lever med WM kan vara till hjälp. Fråga din läkare om supportgrupper i ditt område, eller besök American Cancer Society webbplats för en lista över program nära dig.

Är vi nära ett botemedel?

Det finns inget botemedel mot WM, men forskare studerar aktivt nya sätt att behandla det. Flera nya läkemedel och läkemedelskombinationer är för närvarande i kliniska prövningar.

Om du har tecken och symtom på WM och godkända behandlingar inte har fungerat för dig, fråga din läkare om en klinisk prövning är ett alternativ. Kliniska prövningar ger dig tillgång till nyare behandlingar.

Takeaway

Om ett blodprov visar att du har tecken på WM men du inte har symtom behöver du inte mediciner eller andra behandlingar. Din läkare kommer sannolikt att föreslå regelbundna kontroller och blodprover.

Om du har symtom på WM kan du börja omedelbart få dig att må bättre, förhindra komplikationer och hjälpa dig att leva längre. Kemoterapi ges vanligtvis med riktade läkemedelsbehandlingar.

De flesta med denna sällsynta blodcancer kommer att få sjukdomen att komma tillbaka efter den första behandlingen. Men du och din läkare har många alternativ att välja om detta inträffar.