Vad är nytt i forskningsinsatser för diabetesläkemedel för 2019

• JDRF håller på att inrätta en rad typ 1-diabetesläkare "Centers of Excellence" runt om i landet, med det första som redan lanserades i norra Kalifornien.

• I det största botemedelsfokuserade förvärvet någonsin, har Boston-baserade Vertex Pharmaceuticals förvärvat närliggande diabetesstamcells bioteknikstart Semma Therapeutics.

• Forskare vid Johns Hopkins har upptäckt mystiska ”Hybrid X-celler” som kan spela en stor roll i utvecklingen av autoimmunitet och möjligen utlösa typ 1-diabetes.

• Ny forskning visar att att äta för mycket gluten under de första 18 månaderna av livet också kan vara en utlösande faktor för att utveckla T1D.

Nyhetsflöde, folkens: Vi förväntar oss inte snart att få botemedel mot diabetes. Men det finns dedikerade forskare där ute som arbetar oavbrutet för att bana vägen, och de har gjort några intressanta framsteg nyligen.

Bland framstegen är JDRFs lansering av en ny modell för ett läkemedelsforskningscenter, en biostart som arbetar med att ersätta betaceller som just förvärvades av ett stort etablerat läkemedelsföretag och nya forskningsresultat presenterade vid den stora EASD (European Association for the Study of Diabetes) konferens i Spanien förra veckan. Den händelsen gav också ny viktig information om glutenens inverkan på typ 1-diabetes.

Här är en kort titt på dessa ämnen för diabetesläkemedel som gör rubriker just nu:

JDRF lanserar sitt första botefokuserade "Center of Excellence"

JDRF tillkännagav den 4 september att det öppnade det första "Center of Excellence" som syftar till T1D-kurforskning och planerar att etablera mer på redan befintliga universitet och andra forskningsområden runt om i landet och världen. Den första är ett samarbete mellan Stanford University och University of California i San Francisco (UCSF), baserat på deras gemensamma arbete inom forskning om immunsystem, beta och stamceller.

Specifikt kommer forskare där att koncentrera sig på ”interaktionen mellan immunceller och insulinproducerande betaceller; generera holmar och immunceller från stamceller för nästa generations terapier; och utveckla sätt att transplantera insulinproducerande celler till personer med T1D utan att kräva immunsuppression. ”

Eftersom insulincellstransplantation inte är allmänt tillgänglig av olika skäl - inklusive begränsningar av organ- och celldonation och immunsuppressionsläkemedel som måste tas efteråt för livet - kommer JDRF Northern California Center of Excellence att försöka ta itu med dessa hinder genom fortsatt forskning inom betacellbiologi och immunologi.

Den nya beteckningen innebär att forskarna från JDRF och Kalifornien kommer att arbeta tillsammans för att se till att de bästa människorna och den nödvändiga finansieringen kanaliseras till just detta centrum. Samma motiv kommer att gälla för framtida centra som JDRF öppnar och vad deras speciella fokus är.

För sin del säger JDRF att den här nya modellen kommer att ge dessa spetskompetens "stabilitet för att driva långsiktiga projekt, liksom flexibiliteten att vara smidig när ny vetenskap dyker upp. Den innovativa finansieringsmodellen främjar samarbete och ger långsiktig stabilitet till institutioner som har visat sig vara framstående inom T1D-forskning. Var och en kommer initialt att finansieras i fem år. Finansiering efter år tre kommer att bekräftas efter en granskning och utvärdering. ”

T1D-organisationen konstaterar också att dessa centra kommer att fungera som centrala pelare i JDRFs bredare strategi för boteforskning, och de sponsras genom donatorbidrag. För det första centrala norra Kalifornien krediterar JDRF dessa enskilda givare: Karen och Jeff Jordan, Michelle Griffin och Tom Parker och Karen och Joe Niehaus.

Naturligtvis är vi nyfiken på hur detta kommer att förändra JDRFs boteforskning och bättre fokusera de resurser och ansträngningar som sker runt om i USA och globalt, och vad detta kommer att betyda för forskare och entiter som redan arbetar inom dessa områden. Tidigare verkade forskningsinsatser för botemedel definitivt lite spridda, med många prickar som inte var effektivt kopplade. Förhoppningsvis kommer den här nya modellen att eliminera dubbelarbete och hjälpa till att finslipa forskning där det är viktigast.

Största förvärvet av T1D-kurforskning någonsin

Tillkännagavs också i början av september, ett stort företagsförvärv gjorde rubriker inom arenan för diabeteskurforskning. Boston-baserade företaget Vertex Pharmaceuticals, som hittills till stor del fokuserat på cystrisk fibros, köpte diabetesstamcellens bioteknikstart i Cambridge, MA, känd som Semma Therapeutics. Det företaget startades 2014 av den profilerade forskaren och D-Dad Dr. Douglas Melton, som har arbetat i över ett decennium med att skapa nya insulinproducerande celler.

Du kanske kommer ihåg att Melton gjorde stora nyheter redan 2013 med vad som till stor del hyllades som ett genombrott, men några år senare drogs hans forskning tillbaka och ifrågasattes. Hans start Semma uppstod 2015 och var intressant ett av de första finansieringsprojekten för JDRFs satsningsfilantropi T1D Fund (se vår senaste täckning här) 2017.

Vertex har nu avskaffat 950 miljoner dollar för att utnyttja Semmas arbete. JDRF beskriver detta som troligtvis den största T1D-härdningsfokuserade transaktionen någonsin.

Semmas strategi har varit tvåkantig:

• Arbetar för att skapa en ny försörjningskedja av betaceller från mänskliga stamceller, i syfte att transplantera dessa nya celler direkt i levern, där de kan producera insulin för att naturligt reglera BG-nivåer.

• Skapa en enhet som kan implanteras med de nya insulinproducerande cellerna inuti och skyddar dem mot immunsystemets attack. (Andra som arbetar med detta inkluderar ViaCyte, Eli Lilly med Sigilon Therapuetics och Diabetes Research Institute med sin BioHub).

Semmas arbete förblir i tidiga kliniska prövningar med djur vid denna tidpunkt, och det finns verkligen ingen garanti för att det kommer att slå ut. Men det är en enorm potential att få ett företag som Vertex att nu ägna energi och resurser åt ansträngningen.

Melton säger, ”Semma grundades för att dramatiskt förbättra livet för patienter med typ 1-diabetes. Vertex är idealisk för att påskynda uppnåendet av detta mål. ”

Ledare vid JDRF: s T1D-fond verkar vara överens.

”Detta är en viktig milstolpe i vår kamp för att bota typ 1-diabetes i två avseenden”, säger T1D-fondens styrelseordförande Sean Doherty. ”För det första har ett fantastiskt företag som Vertex resurser och expertis för att uppnå Dr Meltons vision, som JDRF delade och stödde under många år. För det andra tror vi att investerare och industrin kommer att notera ett så stort värde på lovande typ 1-diabetesterapier och leta efter möjligheter att investera i andra T1-diabetesinsatser på en ny utvecklingsmarknad. ”

Jakt på oseriösa celler som orsakar diabetes

Forskare vid Johns Hopkins i Baltimore har uppenbarligen upptäckt en mystisk grupp av "tidigare okända celler" som lurar i kroppen som kan spela en stor roll i utvecklingen av autoimmunitet och möjligen utlösa typ 1-diabetes. De har kallat denna gåtfulla nya enhet "Immune Cell X" på grund av dess förmåga att förvandlas till två andra typer av celler.

Förmodligen har forskare länge trott att dessa hybridceller inte kunde existera, men om de gjorde det var de sannolikt bara en liten population i linje med 7 av varje 10 000 vita blodkroppar. Per Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, docent i patologi vid Johns Hopkins som var medförfattare till den senaste studien. Oavsett anledning blir dessa så kallade "skurkceller" förvirrade och övergår till en annan typ som kroppen anser främmande, och som startar immunattacken som så småningom leder till T1D.

Inte alla i forskarsamhället är övertygade om detta. Eftersom andra miljö- och genetiska utlösare för T1D också kan vara på spel, är det också möjligt att de skenbara hybrid-X-cellerna faktiskt är några av de andra "normala" cellerna och inte oseriösa bedragare alls; de kan helt enkelt tjäna två funktioner.

Det som står klart är att det behövs mer forskning på denna front, och det kommer utan tvekan att ta tid.

Att mörda skurkceller

Oavsett om dessa hybrid X-celler är viktiga eller inte, presenterar andra nya resultat som presenterades vid konferensen # EASD2019 i Barcelona ett sätt att bekämpa oavsett den verkliga T1D-utlösande gärningsmannen kan vara på mobilnivå.

Det belgiska företaget Imcyse utvecklar immunterapeutiska medel som kan hjälpa till att behandla och förebygga kroniska tillstånd som T1D genom att utveckla peptider som kan injiceras eller implanteras i kroppen för att identifiera och döda cellerna som attackerar immunsystemet - som i fall av T1D.

Tidiga försöksdata tyder på att Imcyse's faktiskt ökar antalet skyddande celler i kroppen. Dessa resultat förväntas nu leda till företagets ansträngningar och bidra till att finansiera en nästa fas av forskning 2020.

Diabetes-gluten-effekten?

Ytterligare en ny studie som presenterades vid EASD fångade vårt öga - på gluten och diabet, mer inom förebyggande än botemedel, men ändå viktigt.

Effekten av gluten på T1D har varit ett långt utforskat ämne. Det följer med komjölk och andra potentiella miljöutlösare av typ 1-diabetes (särskilt hos barn).

Denna senaste studie visar att ett barns intag av gluten vid 18 månader ledde till en jättestor 46% ökad risk att utveckla T1D för varje extra 10 g gluten som konsumeras per dag. Det fanns dock ingen koppling mellan den potentiella mammans intag av gluten under graviditeten och typ 1 hos hennes barn. Denna forskning kom från Oslo universitetssjukhus och Norwegian Institute of Public Health i Norge.

Studieförfattarna noterar, "Våra observationer kan motivera framtida interventionella studier med minskat glutenintag för att fastställa om det finns ett verkligt orsakssamband mellan mängden glutenintag i barnets tidiga diet och typ 1-diabetes hos mottagliga individer."

Varför denna gluteneffekt kan du fråga?

Forskarna föreslår att det kan baseras på gluten som påverkar tarmmikrobioten och inducerar inflammation på ett så kallat ”läckande tarmar”.Det kan också vara så att gluten ibland fungerar med andra utlösare eller miljöfaktorer i spel - inklusive ett virus eller genetisk predispion hos barn - för att driva ett barn mot typ 1.

Intressant nog säger studieförfattarna specifikt att deras resultat inte räcker för att driva människor bort från att äta gluten, särskilt spannmål och bröd som är så vanliga glutenkällor. Och naturligtvis är mer forskning nödvändig.

Slutsats

Rubrikerna kring ”diabeteskur” verkar aldrig sluta. Det är viktigt att vara realistisk om den inkrementella naturen hos vetenskapliga upptäckter och inte blåsa upp falskt hopp.

Men det är lika viktigt att veta hur mycket forskning som pågår och följa de framsteg som görs. Så mycket investeringar och ansträngningar kommer säkert att leda oss åtminstone till några effektiva ingripanden och ”funktionella botemedel” inom en snar framtid.